Téléthon : "On sait comment avancer, mais il nous faut les moyens", souligne la présidente de l'AFM-Téléthon

France Inter, Alibadou, Marion Lourd, le 6-9. Et votre invitée ce matin, Marion, est présidente de l'association française contre les myopathies, l'AFM Téléthon. Oui, on continue de parler de cette opération qui dure aujourd'hui et demain. Bonjour, Laurence Thieno-Hermand. Bonjour. Je rappelle que si le Téléthon s'intéresse à des maladies rares, elle ne concerne que tout de même 3 millions de Français, car il en existe 7 000 et le Téléthon, c'est l'occasion à la fois d'en parler et surtout de récolter de l'argent pour les soigner, ces maladies.

Alors depuis le premier Téléthon, en 87, 1,7 milliard d'euros ont été engagés dans la recherche, comme on l'entendait dans le reportage qu'on vient d'entendre. Concrètement, qu'est-ce que ça a changé ?

Alors concrètement, ça a changé vraiment beaucoup de choses. D'abord, d'une, ça a permis de rendre visibles ces maladies qui jusqu'alors étaient complètement invisibles. Maladies rares, il y a 39 ans de cela, on n'en parlait pas, le terme rare n'était même pas évoqué. Ça a permis de mettre un nom sur des milliers de maladies et surtout depuis ces dix dernières années, ça permet aujourd'hui d'avoir des succès, d'avoir des victoires, d'avoir des traitements qui sont issus de recherches qui sont nés dans les laboratoires du Téléthon, dont Généthon, dont vous avez parlé.

Oui, justement, le Téléthon a ses propres laboratoires de recherche, dont ce Généthon dont on parlait. Il y a, vous le disiez, l'aspect identification de maladies qui sont parfois extrêmement rares.

Oui, tout à fait. On a dans ces 7000 maladies rares, qui concernent en effet 3 millions de personnes, on a 85% de maladies qui sont des ultra rares. Dans les familles, tout à l'heure, on en parlait justement, vous en parliez, aussi dans les familles ambassadrices de ce Téléthon qui débute ce soir.

Et donc, il faut dire qu'elles n'intéressent pas forcément l'industrie pharmaceutique parce qu'elles sont trop rares.

Exactement. On a par exemple le jeune Maxence qui a une maladie qui s'appelle la maladie de Danone. C'est un patient sur un million de personnes. Vous voyez, elles sont tellement rares qu'elles n'intéressent évidemment pas l'industrie pharmaceutique. Et la recherche académique, heureusement qu'il y a les fonds du Téléthon pour, on va dire, pour doper et pour initier des programmes de recherche sur ces maladies ultra rares. Parce que même si elles sont ultra rares, parfois elles sont source aussi de connaissances et d'innovations thérapeutiques pour des maladies beaucoup plus fréquentes.

Jusqu'à parfois les guérir, je pense à l'amiotrophie spinale, qui est désormais soignable. D'ailleurs, on le voit avec un des ambassadeurs du Téléthon cette année.

Oui, avec le petit Noé. Alors là, on est sur une maladie rare, qui n'est pas ultra rare, mais rare, qui dans sa forme la plus grave fait que les bébés meurent avant l'âge de deux ans. Et aujourd'hui, et ce depuis ces dernières années, il existe un traitement, une thérapie génique qui est issue de recherches pionnières qui sont nées au sein du laboratoire Généthon, qui sauve la vie de ces enfants. Et un traitement qui est d'autant plus efficace s'il est administré tôt. Et là aussi, on s'est battus pour qu'il y ait le dépistage néonatal de cette maladie dès la naissance, bien sûr. Et c'est le cas maintenant, depuis septembre dernier.

Voilà, on avait mis en place deux grands programmes pilotes dans deux grandes régions. La région Grand-Est, la région Nouvelle-Aquitaine, avec les fonds du Téléthon. Ce qui avait permis de montrer, d'expérimenter, de montrer que d'abord, toutes les maternités étaient OK pour ajouter ce dépistage néonatal. De montrer aussi qu'on sauvait la vie de ces enfants et que cette administration de cette injection de thérapie génique, la plus tôt possible, était efficace. Aujourd'hui, depuis le 1er septembre, c'est généralisé à toute la France.

Et puis, il y a des médicaments potentiels pour certaines maladies. On dit que ce sont des candidats médicaments qui dorment encore aujourd'hui dans les tiroirs. Et c'est là que l'argent est important.

Exactement. Alors, on a des essais qui ont débuté. Notamment, on aura le petit Paulin, comme famille aussi ambassadrice du Téléthon, qui a une myopathie de Duchesne, donc une maladie très emblématique de l'AFM Téléthon. Et donc, pour cette maladie, un essai qui est en cours, un essai qui, dans sa phase pivot, prévoit d'inclure plusieurs dizaines d'enfants. C'est un essai qui coûte très, très cher. Parce qu'en effet, quand on finance un programme de recherche en bout de paillasse chez la souris, c'est quelques centaines de milliers d'euros. Quand on passe à l'homme, ce sont des millions d'euros. Et aujourd'hui, on soutient 40 essais chez l'homme qui concernent 33 maladies.

Donc, des candidats médicaments à l'essai. Mais il y en a d'autres. Aujourd'hui, ce qu'on constate, c'est que nos chercheurs nous disent, puisque les premières maladies ont montré la voie, ont montré ce chemin du médicament, les chercheurs nous disent, mais on sait, on sait comment on peut avancer. Je pense à Lucie aussi, famille ambassadrice de ce Téléthon, calpaïnopathie, myopathie des ceintures. Les chercheurs de dire, on sait très exactement ce qu'il faut faire. On voit le chemin. Il nous faut les moyens. Voilà, il nous faut les moyens.

Et on a en effet de plus en plus de candidats médicaments dans les tirs d'oie de nos chercheurs et pour lesquels on souhaite disposer des moyens nécessaires, bien sûr, pour transformer ces candidats médicaments en traitement disponible pour tous.

Parce qu'aujourd'hui, la myopathie de Duchesne, c'est vrai que ça s'est amélioré. C'est-à-dire qu'on peut vivre jusqu'à plus longtemps ?

Oui, 40 ans. Dans la myopathie de Duchesne, il n'est pas rare aujourd'hui d'avoir des patients qui peuvent vivre jusqu'à 40 ans. Pour autant, encore, beaucoup meurent trop tôt, même à l'adolescence d'ailleurs. Pour l'ensemble de ces maladies rares, il ne se passe pas une journée où je n'ai pas signé les courriers de condoléances. Donc, pour tous ceux qui attendent, c'est vrai qu'un jour sans traitement, c'est un jour de trop. Et plus que jamais, on a besoin de la générosité des Français qui, jusqu'alors, nous ont toujours fait confiance.

Je crois que le Téléthon, c'est un vrai pacte de confiance entre les Françaises, les Français et l'association de malades que je représente et qui a montré qu'on pouvait être à l'origine de belles victoires, mais qui montre aussi qu'on a des urgences pour lesquelles le combat continue.

Alors, vous parliez de la confiance des Français, mais c'est vrai qu'aujourd'hui, le financement de la recherche, ce n'est pas une évidence, en dehors du Téléthon, et notamment le financement public, puisque l'État est au régime extrêmement contraint, il y a une instabilité politique aussi. Est-ce que tout ça, vous le ressentez ?

Oui, bien sûr, et nos chercheurs le ressentent, et en plus le contexte géopolitique aussi international. Il ne vous aura pas échappé, bien sûr, que là aussi, de l'autre côté de l'Atlantique, il peut y avoir certaines angoisses de la part du monde scientifique, et certains aussi de vouloir venir, revenir en France. Et donc, pour nous, c'est aussi nécessaire, puisque la recherche est très, très internationale, qu'il y ait une belle dynamique en matière de recherche, parce que c'est forcément de l'innovation que demain vont découler des traitements, et des traitements très, très innovants.

Donc, il faut vraiment miser sur cette recherche, parce que la recherche d'aujourd'hui, c'est la santé pour tous demain.

Et pour tout ça, il faut donc des dons. Merci, Laurence Thienoherman, merci d'être venue sur France Inter. Le Téléthon, je rappelle, c'est aujourd'hui et demain, 30 heures d'antenne, notamment sur France Télé, des dizaines d'événements sportifs, festifs, un peu partout, et les dons par téléphone, 3637, ou sur le site internet du Téléthon. Merci beaucoup, bonne journée.

Merci beaucoup, merci.